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Sclérodermie systémique sévère : une thérapie cellulaire innovante donne de premiers résultats encourageants

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La sclérodermie systémique sévère (SSc) est une maladie auto-immune systémique chronique qui affecte le tissu soutenant les organes et les petites artères dont la principale caractéristique est un durcissement de la peau. En l’absence de stratégie thérapeutique efficace, cette maladie présente un taux de mortalité élevé. La thérapie cellulaire par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) est une piste particulièrement innovante en lien avec la propriété qu’ont ces cellules de contrôler l’hyperactivation du système immunitaire associée à cette pathologie.

Les équipes cliniques et scientifiques de l’AP-HP (Hôpital Saint Louis) et du CHU de Rennes (laboratoire SITI*) ont uni leurs efforts pour tester chez 20 malades l’injection de CSM obtenues à partir de moelle osseuse de donneurs sains. Les résultats obtenus montrent pour la première fois que cette approche est sûr, sans effet indésirable et génératrice d'effets bénéfiques sur les lésions cutanées et la fonction pulmonaire des patients. De plus, les chercheurs ont pu identifier des marqueurs associés à la réponse clinique des patients qui devraient permettre d’améliorer l’efficacité de cette stratégie et de mieux identifier les patients susceptibles de répondre. Un nouvel essai clinique basé sur cette approche va d’ailleurs démarrer courant 2022 en impliquant les mêmes équipes. 

*Suivi immunologique des thérapeutiques innovantes